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[译]我为什么对Glybera无感

2016-04-25
FCS
本文 2691 字,阅读全文约需 8 分钟

原文发表于博客 (Living with) Lipoprotein Lipase Deficiency。原题为《Why I’m Not Thrilled About Glybera》,作者为Monica’s Mom

听说过Glybera吗?早几年前,它是许多新闻媒体的热闻。当然,你我关注的新闻范围很可能不重合,所以,先来介绍一下Glybera的背景知识。

  • Glybera是什么:Glybera是一种药的商品名称。药品一般都有两个名称,除了商品名还有通用名。(你在各种媒体上听到的药品,比如康泰克,芬必得都是商品名)。比如,泰诺(Tyleno)是其商品名,而它的通用名则是对乙酰氨基酚(Acetaminophen)。

“Glybera”一种药品的商品名,它的通用名是alipogene tiparvovec。Glybera使用注射针剂疗法,目的是替换载“脂蛋白酶缺乏症(LPLD)”病人身体的大肌肉群中的基因,使其能正常产生载脂蛋白酶的,从而消除病人病症。该药品利用病毒作为载体携带载脂蛋白酶的基因进入身体,替换病人体内的病态基因。没错,这是一种基因疗法!它在欧洲已经被批准进入市场。据我所知,在美国因为FDA的种种要求,它一直无法通过进行人体实验的批准。目前,Glybera的生产厂家已经放弃进入美国市场的努力。

  • Glyberade 生产厂家: Glybera生产厂家为uniQure. 我一直对大药厂没有好感,他们总是想着在病人身上赚钱。

Glybera 如何作用:  接受注射之前,病人先要接受一种麻醉类药物。接下来是DNA接种到病人的大肌肉群中(腹部或者腿部肌肉)。少数状况下病人可能需要接受高达60次的注射,身体才能自主产生载脂蛋白酶。

  • 作用标的:  正常情况下,载脂蛋白酶存在于身体的所有组织中。而Glybera基因疗法的注射,只在大肌肉群中进行。腿部肌肉通常是第一选择,首先腿部肌群面积大,容易注射;其次,大腿活动量大,载脂蛋白酶将那些难缠的甘油三脂从血液中清除出来后,脂肪进一步代谢分解产生的能量可以被腿部肌肉及时利用掉。

  • Glybera适用年龄段:  该药物实验阶段时选取的所有的人体实验参与者都是成年人。儿童患者根本不在考虑范围之内。

作者的两个患有载脂蛋白缺乏症的女儿

  • 为什么要接受Glybera疗法:  这是个关键问题!LPLD病人(你或者你的家人)为什么要接受Glybera基因疗法呢? 我必须承认,我只有在LPLD对患者造成极大困扰,万不得已情况下才会考虑它。不幸的是,有许多人正在经受LPLD折磨的人。

对于我和家人来说,我们对Glybera的看法如下:

Glybera的优点

  • 它是欧洲第一个被批准用于治疗人类疾病的基因疗法!炫酷吧!曾经只存在科幻小说中,现在基因疗法已经是近在咫尺的现实。

  • 这个疗法的实现非常高明-- 以我的些科研背景出发来看Glybera,利用病毒携带新健康DNA,通过类似“感染”的方式将DNA植入病人身体的做法非常巧妙,又激动人心。

  • LPLD是一种罕见病,患者数量极少,它很少能引起药厂的注意。LPLD患者和家属们都非常高兴,终于有人开始关注LPLD并且研发有可能治愈LPLD的药物了。

Glybera缺点:

  • 贵。要价六百多万人民币(百万美元)。擦!我必须承认,药厂的这个报价可能算是公平的。首先,药厂确实对研发做出了许多的努力和先期投入;其次,LPLD患者数量稀少,而且如果饮食适当,患者很有可能与LPLD和平共处。真正愿意花大价钱接昂贵要去受治疗的病人会更少。就拿我家来说吧,如过我能控制让孩子不得胰腺炎,就不会接受着么贵的疗法。再次,毕竟药厂也要赚钱才能生存,才能继续研发药物。只是,这些钱摊到每个患者身上,数额仍然巨大,不难理解却负担不起。

  • 它是欧洲第一个被批准用于治疗人类疾病的基因疗法!人们难免会害怕新生事物。我们正在逐渐步入基因疗法的时代,有许多未知尚未解决。即便是科幻小说中,也有着各种对副作用的探讨。人类终于开始下手,对自己的DNA胡搞瞎搞了,你能想象万一搞糟了,结果会是怎样吗? 

  • 有效性。 从我掌握的资料来看,这一疗法并不能让LPLD病人达到像正常人完全一样。最佳的情况下,与治疗前相比,它能在LPLD病人坚持低脂饮食的情况下,降低胰腺炎发病频率。 这里也仅仅说明了参与实验的人是有着胰腺炎病史的LPLD患者。我大胆猜测一下,也许它能让从来没有犯过胰腺炎的LPLD病人能每天能吃带些(油大的)奶酪通心粉。但是用百万美元和治疗的痛苦换奶酪通心粉,未免太贵了些。

  • 作用时间 - 据我所知,Glybera药效只能持续10年左右,也许更短。10年之后是不是还能再花百万重新接受治疗?还是得重新过回治疗前的低脂生活呢? 嗯……

  • 免疫抑制 - 为了保证身体免疫系统不拒绝被病毒以及被病毒引入的新基因,LPLD病人必须同时服用抑制免疫系统功能的药物。这意味着接受Glybera治疗的病人对各种感染的抵抗力会降低。

  • 在我的孩子成年之前,Glybera也没什么用处。

小结:控制LPLD的最佳方法,仍然是控制饮食。对于饮食控制有困难身子无效的病人--尤其是成年之后才被诊断出病症。如过病人已经发展到诱发出并发症(糖尿病的,慢性胰腺炎的病人等等),Glybera疗法也许能给疾病控制带来希望。

然而,这一疗法极其昂贵,在美国也没通过FDA批准。 而我,会持续在我的小小博客世界里分享低脂美食,让饮食控制这件事儿变得不那么困难。

想了解更为详细的关于Glybera的情况?  请看这里 here (英文)这里


译者手记

  1. 本文排版遵循原文排版,图片和文字均获英文原作者授权。
  2. Glybera并没有进入中国,因此也没有对应中文翻译,我选择不译,以避免以后出现误解与麻烦。作为最为昂贵的孤儿药和欧盟首个被批准的基因疗法,Glybera比它的适应症,也就是家族性乳糜微粒血症(也称为载脂蛋白酶缺乏症)更为出名。
  3. 本文是我看到的第一篇病人(家属)对Glybera观感的文章。 希望能亲身采访一些接受过该疗法的病人。
  4. 希望能在中国找到一些病人,成立中国自己的病友会。
  5. 本文中文版欢迎转载。
2016-04-16 初稿
2016-04-24 润色,排版,获得授权,发布。
  • FCS或者LPLD是一种患病率为百万分之一的罕见病,病人不能正常代谢油脂,血液中甘油三脂严重超标,出现乳糜血(又被称作牛奶血)的症状,经常会诱发胰腺炎。更多的相关文章,请看这里
  • 如果你也是LPLD或者FCS患者,希望你能和我联系。
  • 我的微信: Qing-Yang_Li
  • 电子邮件:qingyangli@livingwithfcs.org
原文地址 https://conge.livingwithfcs.org/2016/04/25/yi-wo-wei-shen-me-dui-Glybera-wu-gan/

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